Alcune delle attività – descrizione

Progetto CFDB

Progetto GRIP

Gruppo IPaCOR

Progetto Newsletter Pediatrica – ACP

 

 

Progetto CFDB (Cystic Fibrosis DataBase)

CFDB è uno strumento disponibile gratuitamente sul web all’indirizzo www.cfdb.eu, per operatori sanitari, ricercatori e studenti, in grado di valutare in tempo reale le attuali evidenze sull’efficacia clinica degli interventi in CF.
Contiene circa 1.800 studi suddivisi in 8 sezioni, diversamente contrassegnate, tra revisioni Cochrane, protocolli Cochrane, revisioni DARE, HTA, revisioni economiche, studi pubblicati (RCT e anche studi non randomizzati), abstract di congressi e studi in corso.

CFDB è stato ideato per classificare gli studi clinici per ottenere risposte a domande specifiche:
• quali interventi sono efficaci, in quali gruppi di pazienti affetti da FC e per quali outcome?
• in che misura i risultati della letteratura permettono di prendere decisioni per specifici problemi clinici?
• quali problemi hanno bisogno di essere ulteriormente studiati?

Questo strumento può aiutare clinici, ricercatori, studenti ad avere una visione rapida e aggiornata dello stato della ricerca clinica in CF utilizzando query sui principali temi in CF. Potrebbe anche essere utile a chiunque voglia progettare nuovi studi, in quanto fornisce una descrizione concisa di ciò che è attualmente conosciuto e quali problemi, al contrario, hanno bisogno di ulteriori ricerche.

Un team di progetto formato da clinici e coordinato da un esperto nella ricerca clinico epidemiologica ha cercato in Medline, Embase, Cochrane Library e nei principali registri di trial, e ha incluso nel database tutti gli studi (revisioni sistematiche e studi primari) che si sono occupati di interventi clinici in CF; gli studi sono stati classificati in base a un dizionario di parole chiave creato ad hoc; è stato costruito un database interattivo che permette di definire le query a partire da uno o più tipi di condizioni patologiche e di uno o più interventi. Il database viene regolarmente aggiornato e rivisto per migliorare la qualità dei dati.

Che cosa si può fare con CFDB?
1 – È possibile creare una query, selezionando termini dal menu di ricerca
2 – È possibile anche selezionare una o più citazioni e leggere i dettagli degli studi
3 – È possibile leggere i riassunti aggiornati sullo stato dell’arte dei temi più rilevanti in CF

Fonti di finanziamento: Fondazione Italiana per la Ricerca in Fibrosi Cistica
Vedi anche: Buzzetti R, Cirilli N, Minicucci L, Raia V, Salvatore D, Maffeis P. Cystic Fibrosis Database (CFDB): A new web-based tool for cystic fibrosis specialists. Pediatr Pulmonol, 2014 Sep;49(9):938-40.

 

 

Progetto GRIP (Global Research in Paediatrics)

L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) è coinvolto in un Progetto Europeo (“GRIP, Global Research in Paediatrics”, http://www.grip-network.org) che si propone di uniformare e migliorare la ricerca farmacologica in Pediatria a livello internazionale. Il progetto coinvolge altre istituzioni quali l’EMA (European Medicines Agency), le Università di Liverpool, Amsterdam, l’NIH, la Brighton Collaboration.

L’OPBG è maggiormente coinvolto all’interno del Work Package 3 (“Research tools to facilitate interoperability in paediatric Research”), e in particolare nel task 3.05, finalizzato alla valutazione e validazione di biomarkers, endpoints e outcome di safety e di efficacy, utilizzati nei Trials Pediatrici. Un migliore utilizzo e l’armonizzazione di biomarcatori ed endpoint di sicurezza e di efficacia è infatti una condizione per incrementare la qualità della progettazione, dell’esecuzione e della comunicazione degli studi clinici pediatrici.

Questo processo sarà condotto attraverso delle revisioni sistematiche della letteratura sulla validità di endpoint e biomarcatori e sulla loro applicabilità nella ricerca in età infantile. La probabile individuazione dei limiti di biomarker ed endpoint dovrebbe poi innescare una fase sperimentale per la validazione di biomarcatori esistenti e nuovi e di endpoint surrogati.

Lo studio di queste misure di outcome si concentra in ambiti quali la sepsi, le vaccinazioni, l’asma.

Sono stato invitato a partecipare al progetto con l’obiettivo di poter dare un contributo in termini di competenza metodologica nel disegno e nell’effettuazione di revisioni sistematiche e in generale nella definizione della metodologia da adottare. In questi due anni di collaborazione sono state condotte revisioni sistematiche sui marcatori T-REM1 e Procalcitonina nella sepsi neonatale e pediatrica

 

 

Gruppo IPaCOR (Italian Patient-centered Outcomes Research)

Il gruppo di lavoro sulla PCOR (Patient-Oriented Outcomes Research) nasce come prosecuzione del PERCORSO FORMATIVO 2011-12 “Concepire e realizzare uno studio clinico” realizzato in ambito SIFC (Società Italiana Fibrosi Cistica) e prende le mosse dall’analogo gruppo statunitense pCORI (Patient-centered Outcomes Research Institute).

Il gruppo si propone di guidare la ricerca sugli outcomes centrati sui pazienti, in ambito della Fibrosi Cistica.

Si è proceduto a costituire 2 gruppi, un gruppo di ricercatori (Tutor Roberto Buzzetti) e uno e di pazienti o rappresentanti (tutor Michele Samaja).

Principali attività svolte:

– Riflessione sulle priorità, con lo scopo di evidenziare alcune tematiche orfane, in attesa di ricerca. “Gap analysis” sulle revisioni Cochrane

– Classificazione degli outcomes in FC

– Si sono ipotizzati studi da svolgere nell’immediato futuro, con scelta del disegno e ipotesi di protocollo

– Discussione sulle AREE DI INCERTEZZA